本日，DMD新药在中国获批，曙方医药1.24亿好意思元引进

转自：医药不雅澜

本日（12月10日），中国国度药监局（NMPA）官网最新公示，曙方医药递交的类固醇药物伐莫洛龙口服混悬液（vamorolone）的上市请求已得到批准。公开辛勤表示，这是曙方医药1.24亿好意思元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款荒凉病新药，此前如故在好意思国、欧盟和英国手脚孤儿药获批，用于救济DMD。凭据中国国度药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该居品本次在中国获批的妥当症为：用于救济4岁及以上杜氏肌养分不良（DMD）患者。

截图起原：NMPA官网

DMD是一种致命的荒凉X连锁退行性神经肌肉疾病，亦然最常见的致死性遗传疾病之一。其发病机理是患者体内编码抗肌萎缩卵白（dystrophin）的基因发生变异，导致抗肌萎缩卵白的缺失或功能劣势。DMD患者在出死后不久就会出现炎症响应，导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化。由于呼吸或腹黑贫穷之故，患者的预期寿命常常不跨越40岁。皮质类固醇是DMD患者的程序救济药物，这些激素固然不错降速疾病弘扬，但却存在一些反作用。

Vamorolone是一款原立异药，其作用机制与糖皮质激素集会的受体疏通，但蜕变了其卑鄙活性。它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，因此不会形成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇斟酌毒性。这种机制表示出vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“划分”的后劲，有望为DMD儿童和青少年患者带来更具安全性的救济决议。

凭据曙方医药最先新闻稿，该公司已于2022年从瑞士Santhera公司得到vamorolone在中国（包括中国香港、澳门和台湾地区）用于DMD和其他荒凉病妥当症的独家设立和买卖化职权，以及一定条目下在东南亚地区的独家设立和买卖化职权和在上述所有地区的坐褥职权。这项条约总金额达1.24亿好意思元。

2023年10月，好意思国FDA批准了vamorolone用于救济2岁及以上的DMD患者。2023年12月，欧盟也厚爱批准vamorolone用于救济4岁及以上DMD患者，且不限于患者的潜在基因突变类型和步态分级。此前，vamorolone在中国被纳入优先审评，加速了该药来到中国患者身边的速率。

据悉，vamorolone如故在要害临床探讨VISION-DMD和三个灵通标签探讨及彭胀探讨中取得阳性后果。在VISION-DMD探讨中，与劝慰剂比拟，vamorolone组在救济24周后达到主要尽头，由卧位至矗立所需技术与劝慰剂组比拟各异有统计学兴味。此外，与劝慰剂组比拟，使用vamorolone救济的男性患者平均保抓了相似的孕育发育，而使用强的松救济的患者平均履历了孕育发育从容。在24周后从强的松转为vamorolone的患者，在探讨的剩余技术里，平均身高梗概归附增长。

此外，与皮质类固醇不同，经由48周的临床探讨救济后，骨生物标记物检测表示，vamorolone不会导致骨代谢的缩小，而脊柱骨矿物资含量经双能X射线接纳仪（DXA）检查也未发现光显缩小。欧洲药品惩处局（EMA）认同vamorolone与刻下的程序激素救济比拟不仅疗效畸形，何况在保管已往骨代谢、骨密度和孕育方面更具有进犯的临床安全性上风。此外，从程序激素救济颐养为vamorolone救济的患者在归附孕育和骨骼健康的同期依然不错保抓疗效。

2024年5月，曙方医药告示vamorolone落地博鳌乐城，并完成中国国内首例救济。该公司随后在7月告示，vamorolone口服混悬液用于救济DMD患者的新药上市请求获中国香港卫生署厚爱受理。期待更多好音问传来，趁早造福更多患者！

参考辛勤：

[1] 2024年12月10日药品批准讲明文献投递信息 . from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20241210152922124.html

[2]杜氏肌养分不良新药Vamorolone在欧盟得到上市批准. Retrieved Dec 18，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/102LNTF3wkrOfHoWv_q15Q

[3] 曙方医药告示Vamorolone新药上市请求在中国香港获受理. Retrieved Jul 23，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/xqXcWFZGkfhw26F9MQedXw

[4] 杜氏肌养分不良新药Vamorolone落地博鳌乐城并完成国内首例救济. Retrieved May 27，2024, From https://mp.weixin.qq.com/s/q3DsKIIOoNGub9FtlKdOpw

（转自：医药不雅澜）